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    治療罕見神經疾病新藥在華獲批

    2021年06月19日 16:35 來源:中新網北京

      中新網北京新聞6月19日電  羅氏旗下重磅神經創新藥物艾滿欣(中文通用名:利司撲蘭口服溶液用散,英文通用名 Risdiplam Powder for Oral Solution)在華正式獲批,用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥(SMA)。據悉,這是首個在中國獲批治療脊髓性肌萎縮癥的口服疾病修正治療藥物,將為中國的脊髓性肌萎縮癥患者和家庭提供全新的治療選擇。

      脊髓性肌萎縮癥是由于運動神經元存活基因1(SMN1)突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病,是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一,已被納入國家衛生健康委員會等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

      根據國家藥品監督管理局官方網站6月17日發布的消息,該局通過優先審評審批程序批準羅氏制藥公司申報的1類創新藥利司撲蘭口服溶液用散(商品名艾滿欣)上市,該品種為兒童罕見病治療藥品,適應癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥(SMA)。利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷,增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產生。該品種上市為脊髓性肌萎縮癥患者提供了新的治療選擇。

      中華醫學會兒科分會內分泌遺傳代謝學組副組長、北京大學第一醫院主任醫師熊暉談到,脊髓性肌萎縮癥的治療最重要有兩點:首先是與時間賽跑,患者越早診斷,越早開始有效治療,預后越好,甚至在癥狀前開始治療,有希望達到同齡非患病兒童的狀態;第二點關注患者整體獲益,該疾病會造成患者多系統的異常,在治療時要關注患者運動、呼吸、吞咽及其他系統。所以在臨床上,脊髓性肌萎縮癥的治療也非常需要多學科團隊共同協作參與。

      “利司撲蘭的獲批是國內脊髓性肌萎縮癥治療史上的一個重要里程碑,意味著脊髓性肌萎縮癥的治療進入了口服治療的新階段,中國脊髓性肌萎縮癥患者和家庭迎來了新的希望!敝腥A醫學會兒科分會罕見病學組組長、復旦大學附屬兒科醫院主任醫師王藝表示,很欣喜地看到臨床研究數據證實利司撲蘭在治療各類型脊髓性肌萎縮癥患者中的有效性和安全性。通過提高全身功能性SMN蛋白水平,利司撲蘭可逆轉疾病的自然進程,為患者帶來多重獲益,包括改善運動功能、無事件生存、呼吸和吞咽等。同時,利司撲蘭口服給藥也為患者提供了用藥的便捷性。

      中華醫學會兒科分會副主任委員、神經學組組長、北京大學第一醫院兒科主任姜玉武稱,最近幾年,中國脊髓性肌萎縮癥的臨床診療發展迅速,目前國內已成立了一批具有多學科診療能力和經驗的脊髓性肌萎縮癥診治中心。隨著更多有效治療藥物的可及,脊髓性肌萎縮癥的規范化診療和疾病的長程管理也將逐漸完善,脊髓性肌萎縮癥治療的中國經驗將進一步豐富,為脊髓性肌萎縮癥患者和家庭帶來全面獲益。

      “艾滿欣在中國的獲批,彰顯了中國政府加快新藥審批、推動罕見病診療事業發展的決心和努力!绷_氏制藥中國總裁周虹稱,今后會繼續與政府和各方伙伴緊密合作,將更多羅氏神經疾病領域管線早日帶入中國,同時還將積極推動脊髓性肌萎縮癥診療領域的發展。

      據介紹,目前利司撲蘭已在包括中國在內的超過40個國家及地區獲批,且在全球范圍內已有超過3000位脊髓性肌萎縮癥患者接受利司撲蘭治療。(完)

    編輯:陳建

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